داروی جدید اوتیسم به موشها قول میدهد
مبدا :
موسسه تحقیقاتی Scripps
خلاصه :
NitroSynapsin قصد دارد یک عدم تعادل سیگنال الکتریکی در مغز که در تمام اشکال اختلال طیف اوتیسم ( ASD ) یافت میشود را احیا کند .
دانشمندان آزمایش موفقیتآمیز یک داروی جدید ممکن را در یک مدل موشی از یک اختلال اوتیسم انجام دادهاند . داروی کاندیدا که NitroSynapsin نامیده میشود ، عمدتا ً اختلالات الکتریکی ، رفتاری و مغزی در موشها را اصلاح کرد .
NitroSynapsin قصد دارد یک عدم تعادل سیگنال الکتریکی در مغز که در تمام اشکال اختلال طیف اوتیسم ( ASD ) یافت میشود را احیا کند .
دکتر استوارت Lipton ، محقق ارشد ، پروفسور و هانا و رئیس موسسه تحقیقات Scripps ( TSRI ) ، که یک متخصص عصبشناسی بالینی است ، گفت : ” این نامزد مواد مخدر آماده رفتن به آزمایشهای بالینی است و ما فکر میکنیم که ممکن است در برابر چندین اشکال اوتیسم موثر باشد . “
این تحقیق که امروزه در نشریه “ارتباطات طبیعت ” منتشر شدهاست ، با همکاری دانشمندان موسسه Scintillon ، دانشگاه کالیفرنیا ، دانشکده پزشکی سن دیگو ، موسسه تحقیقات پزشکی Sanford Burnham و دیگر موسسات انجام شد . Lipton’s investigators محقق ارشد در این پروژه دکتر Nobuki Nakanishi و Shichun Tu از موسسه Scintillon در سن دیگو بودهاست .
ASD ) اختلال رشد مغز است که تنها در ۶۸ کودک در آمریکا تنها بر ۱ اثر میگذارد . از آنجا که ASD در سالهای اخیر بیشتر تشخیصداده شدهاست ، اکثر آمریکاییها که در تشخیص اوتیسم زندگی میکنند ، کودکان هستند - - تقریبا ً ۲.۴ درصد از پسران و ۰.۵ درصد دختران .
تجزیه و تحلیل ژنتیکی به درمان بالقوه منتهی میشود
مطالعه جدید ناشی از مطالعه سال ۱۹۹۳ بود که در آن Lipton و آزمایشگاه او ، سپس در دانشکده پزشکی هاروارد ، ژن نامیده شدند که به عنوان فاکتوری مهم در توسعه مغز شناخته میشود .
این پیشرفت باعث شد تا Lipton و همکارانش به کشف این مساله بپردازند که اختلال در نسخه موش of در مغز ، در اوایل رشد جنین ، باعث میشود موشها با اختلالات شدید و اوتیسم به دنیا بیایند . از آنجا که کشف موشها در سال ۲۰۰۸ ، محققان دیگر بسیاری از موارد کودکانی را گزارش کردهاند که اختلال بسیار مشابهی دارند ، که ناشی از جهش به یک کپی از DNA است ( DNA انسان معمولا ً حاوی دو کپی از هر ژن است، یک کپی از پدر و یک کپی از مادر ) . این وضعیت در حال حاضر به نام سندرم Haploinsufficiency Haploinsufficiency ( MHS ) خوانده میشود .
Lipton گفت : ” این سندرم تنها در انسانها کشف شد ، زیرا اولین بار در موشها کشف شد - - نمونه خوبی از این که چرا علم پایه بسیار مهم است .”
MEF۲C یک پروتیین را رمز گذاری میکند که به عنوان یک عامل نسخهبرداری عمل میکند ، مانند یک سوییچ که به بیان بسیاری از ژنها میپردازد . اگرچه MHS تنها بخش کوچکی از موارد اختلال اوتیسم را حساب میکند ، مطالعات ژنومی بزرگ در سالهای اخیر نشان دادهاست که جهشهای اساسی اختلالات متعدد اوتیسم اغلب شامل ژنها هستند که فعالیت آنها به وسیله MEF۲C تغییر میکند .
Lipton گفت : ” از آنجایی که MEF۲C در رانندگی بسیاری از ژنهای مرتبط با اوتیسم مهم است ، ما امیدوار هستیم که درمانی که برای این سندروم MEF۲C - haploinsufficiency کار میکند نیز در برابر سایر اشکال اوتیسم موثر باشد ، و در واقع ما شواهدی اولیه برای این بیماری داریم .”
برای این مطالعه ، محققان یک مدل آزمایشگاهی از MHS را با استفاده از موش مهندسی ایجاد کردند تا مانند کودکان انسانی با MHS - تنها یک نسخه عملکردی از نسخه موس of ، به جای دو نسخه معمول ، داشته باشند . موشها اختلالاتی در حافظه فضایی ، اضطراب غیر عادی و جنبشهای تکراری غیر عادی به همراه نشانههای دیگر سازگار با MHS انسانی نشان دادند . تحلیل مغز موش ، میزبان مشکلات ، از جمله یک افراط در مناطق کلیدی مغز از سیگنال دهی برانگیزاننده است ( که باعث ایجاد نورونها در روی سیگنال دهی بازدارنده میشود ( که فعالیت نورونها را سرکوب میکند ) .
منبع سایت علم روز